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华益民

  • 姓名: 华益民
  • 职称:特聘教授
  • 联系电话: 0512-65881261
  • E-mail: ymhua@suda.edu.cn
  • 研究方向: 1.运动神经元变性疾病的分子病理机制 2.RNA药物研发(神经元变性、癌症等) 3.RNA可变剪接、非编码RNAs在组织发育及疾病发生中的作用

1987年毕业于南京师范大学、1990年获该校硕士学位,1991-1995年任安徽师范大学讲师,1998年获中山大学博士学位,先后在复旦大学、美国塔夫茨大学和麻省大学医学院从事博士后研究,2004年加入纽约冷泉港实验室、2008年提升为研究员,2013年应邀回国任苏州大学神经科学研究所特聘教授。

华益民教授主要从事RNA生物学、运动神经元退变等领域的研究,是国际上剪接类反义核酸药物研发的开拓者之一,特别是在脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)病理机制和药物研发方面取得了多项重大突破性成果,在国际著名期刊包括《Nature》、《Science》等发表30余篇开创性论文,论文已被国际英文SCI期刊引用~3000次。华教授是治疗SMA反义核酸药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)的主要发明人,该药于2016年12月23日获FDA批准在美国上市、2017年6月在欧洲上市。华教授现为国家自然科学基金重点项目主持人,苏州ASOcura医药科技公司创办人,江苏省神经学会常务理事。2015年获江苏省双创团队核心成员,2016年获第十届苏州工业园区科技领军人才、金鸡湖双百人才。华教授团队集基础理论研究和临床转化研究于一身,以开发新药为终极目标,研究手段涉及分子生物学、组织病理学、动物模型构建等多个学科,对年轻学子提供多方位的科研能力训练;欢迎研究生和博士后加入华教授的团队。

代表性论文 (* Corresponding author)

1. Sheng L, Wan B, Feng P, Sun J, Rigo F, Bennett CF, Akerman M, Krainer AR, Hua Y*. 2018. Downregulation of Survivin contributes to cell-cycle arrest during postnatal cardiac development in a severe spinal muscular atrophy mouse model. Hum Mol Genet. 27(3):486-498. 

2. Wu X, Wang SH, Sun J, Krainer AR, Hua Y*,Prior TW. 2017. A-44G transition in SMN2 intron 6 protects patients with spinal muscular atrophy. Hum Mol Genet. 26(14):2768-2780.

3. Hua Y*, Liu YS, Sahashi K, Rigo F, Hung G, Bennett CF, Krainer AR*. 2015. Motor neuron cell-nonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild and severe transgenic mouse models. Genes Dev. 29(3):288-97.

4. Hua Y, Sahashi K, Rigo F, Hung G, Bennett CF, Krainer AR*. 2011. Peripheral SMN restoration is essential for long-term rescue of a severe SMA mouse model. Nature. 478(7367):123-6.

5. Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, PassiniMA, Bennett CF, Krainer AR*. 2010. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 24(15):1634-44.

6. Hua Y, Vickers TA, Okunola HL, Bennett CF, Krainer AR*. 2008. Antisense masking of an hnRNP A1/A2 intronic splicing silencer corrects SMN2 splicing in transgenic mice. Am J Hum Genet. 82(4), 834-48.

7. Hua Y, Vickers TA, Baker BF, Bennett CF, Krainer AR*. 2007. Enhancement of SMN2 Exon 7 Inclusion by Antisense Oligonucleotides Targeting the Exon. PLoS Biol. 5(4), e73.