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华益民

  • 姓名: 华益民
  • 职称:特聘教授
  • 联系电话: 0512-65881261
  • E-mail: ymhua@suda.edu.cn
  • 研究方向: 1. 运动神经元变性疾病的分子病理机制 2. RNA可变剪接、非编码RNAs在组织发育及疾病发生中的作用 3. RNA为靶点的生物技术药物开发

    华益民教授1987年毕业于南京师范大学、1990年获该校硕士学位,1991-1995年任安徽师范大学讲师,1998年获中山大学博士学位,先后在复旦大学、美国塔夫茨大学和麻省大学医学院从事博士后研究,2004年加入纽约冷泉港实验室、2008年提升为研究员,2013年应邀回国任苏州大学特聘教授并兼任冷泉港实验室客座研究员。

    华益民教授主要从事RNA生物学、运动神经元退变等领域的研究,是国际上剪接类反义核酸药物研发的开拓者之一,特别是在脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)病理机制和药物研发方面取得了多项重大突破性成果,在国际著名期刊《Nature》、《Science》、《Nature Chemical Biology》、《Genes & Development》、《American Journal of Human Genetics》、《PLoS Biology》等发表20余篇开创性论文;论文被国际英文SCI期刊引用近2000次。华教授与冷泉港Krainer教授和Ionis制药公司Bennett博士合作研发的反义寡核苷酸药物nusinersen(旧称ISIS-SMNRx)2011年在世界各地启动临床试验,至2016年8月已顺利完成I型病人的3期临床试验,有望在2017年上市、成为世界上首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物,nusinersen也是第一个剪接类核酸药物。在美国工作期间华教授曾获得多项SMA领域重大科研基金的资助。回国后已获得国家自然科学基金重点项目一项、面上项目两项及美国Families of SMA基金一项(2013-2020)。华教授团队集基础理论研究和临床转化研究于一身,以开发新药为终极目标,研究手段涉及分子生物学、组织病理学、动物模型构建等多个学科,对年轻学子提供多方位的科研能力训练;欢迎研究生和博士后加入华教授的团队。

 

 

代表性论文 (* Corresponding author)

 

1、Hua Y*, Liu YS, Sahashi K, Rigo F, Hung G, Bennett CF, Krainer AR*. 2015. Motor–neuron-cellnonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild and severe transgenic mouse models. Genes Dev 29(3):288-97.

2、Hua Y, Sahashi K, Rigo F, Hung G, Bennett CF, Krainer AR*. 2011. Peripheral SMN restoration is essential for long-term rescue of a severe SMA mouse model. Nature 478, 123-126.

3、Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, PassiniMA, Bennett CF, Krainer AR*. 2010. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev 24, 1634-44.

4、Hua Y, Vickers TA, Okunola HL, Bennett CF, Krainer AR*. 2008. Antisense masking of an hnRNP A1/A2 intronic splicing silencer corrects SMN2 splicing in transgenic mice. Am J Hum Genet 82, 834-48.

5、Hua Y, Vickers TA, Baker BF, Bennett CF, Krainer AR*. 2007. Enhancement of SMN2 Exon 7 Inclusion by Antisense Oligonucleotides Targeting the Exon. PLoSBiol5, e73.